Ученые достигли важного прорыва в лечении Хантингтона — редкого наследственного заболевания мозга, которое ранее считалось неизлечимым. Новая генная терапия, названная AMT-130, показывает обнадеживающие результаты в клинических испытаниях.
Перспективное лечение на стадии клинических испытаний
Исследователи из Лондонского университета сообщили о положительных результатах глобального клинического исследования нового препарата, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQure. Это первая в истории терапия, протестированная на людях с этим заболеванием.
Как работает терапия?
AMT-130 — однократное внутримозговое введение, которое меняет генетическую активность, уменьшая производство вредного белка huntingtin. Процедура включает хирургическое вмешательство для доставки новой ДНК, что помогает замедлить прогрессирование болезни.
- Погружение в жизнь и творчество Мартином Скорсезе: подробный обзор документального сериала
- Новые возможности iOS 26: как Apple Intelligence помогает создавать списки покупок по рецептам
- Как смотреть матч Манчестер Юнайтед — Бернли: трансляции и подробности
- Сотрудник Секретной службы попал в отпуск после радостных комментариев по поводу убийства Чарли Кира
Что такое болезнь Хантингтона?
Это редкое наследственное заболевание, вызывающее постепенное разрушение нервных клеток. Оно обычно проявляется в возрасте от 30 до 50 лет и сопровождается движущими нарушениями, когнитивными проблемами и изменениями настроения.
Симптомы и последствия
Пациенты сталкиваются с неуправляемыми движениями, жесткостью, трудностями при ходьбе, речи и глотании. Также наблюдаются ухудшение памяти, снижение концентрации и эмоциональные изменения. В течение примерно 20 лет болезнь ведет к инвалидности и смерти.
Результаты клинических испытаний
В ходе трёхлетнего исследования 29 пациентов получали экспериментальную терапию. Те, кто принимал высокие дозы AMT-130, показали на 75% меньшую скорость прогрессирования симптомов по сравнению с контрольной группой.
Участники также демонстрировали снижение уровня нейрофиламентов — белков, указывающих на повреждение нервных клеток. Терапия хорошо переносилась и имела безопасный профиль.
Что говорят ученые?
Главный научный консультант исследования профессор Сара Табризи отметила, что эти данные — самые убедительные на сегодняшний день и подтверждают возможность изменения течения болезни. Она подчеркнула, что препарат может помочь сохранить функциональные возможности пациентов и замедлить прогрессирование.
Профессор Эд Уайлд выразил уверенность, что AMT-130 станет первым одобренным средством для замедления Хантингтона, и отметил, что у его пациентов наблюдается стабильность и даже возвращение к работе, что ранее казалось невозможным.
Проблемы и перспективы лечения
Врач-невролог Эрнест Ли Мюррей выделил сложности в разработке терапии для Хантингтона: трудности с определением целей лечения и прохождением через гематоэнцефалический барьер. Также большинство новых методов проходят испытания на животных, что усложняет воспроизведение полной картины заболевания.
На сегодняшний день доступные лекарства лишь облегчают симптомы, например, неконтролируемые движения — хорею. Возможность изменять течение болезни — большой шаг вперед, однако исследования пока малы и требуют дальнейшей проверки.
Результаты по новым препаратам планируют представить на конференции в следующем месяце, а компания-разработчик намерена подать заявку в регулирующие органы для ускоренного одобрения препарата.
Доктор Анна Лебедева
Ваш личный адвокат в мире здоровья, вооружённый скальпелем доказательной медицины. Она безжалостно отсекает маркетинговые уловки, псевдонаучные мифы и опасные советы из интернета, оставляя только проверенную, достоверную и жизненно важную информацию. Её цель — дать вам знания, которые станут вашей главной инвестицией в долголетие и качество жизни.
